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CMLの治療効果には4つのステップが設定されています。ステップ4は、白血病細胞は限りなくゼロの近くまで減少しているMR4.5の状態です。治療の目標としてステップ4を達成し、維持することに変わりはありませんが、その先の目標の一つとして分子標的治療薬の中止が話題になっています。
基本的には絶対に自己判断でお薬の服用を中止しないでください。
近年、ステップ4あるいはそれに近い分子遺伝学的に深い奏効を達成し、一定期間維持した後に分子標的治療薬を中止する臨床試験が数多く行われています。
その結果、一部の患者さんでお薬中止後も奏効を維持できることが報告されています。この状態を「無治療寛解」、TFR（Treatment-free remission）と呼びます。
ただし現在のところ、どのような患者さんが服薬中止後にTFRを確実に維持できるのか、明確な結論は出ていません。あくまでTFRについては、治療目標の一つと考えてください。
