対象外になってしまうのは？

次のような費用は指定難病の制度において給付対象外となります

医療受給者証に記載されている有効期間以外にかかった医療費
指定医療機関以外を受診した場合の医療費
介護保険制度で支払った費用
認定申請時等に提出した診断書（臨床調査個人票）の作成費用
認定されている病気以外の治療（風邪や虫歯など）にかかった医療費や薬代
健康保険や国民健康保険など公的医療保険の適用が受けられない、保険診療外の治療や薬の費用
入院中に支払った差額ベッドの代金や、シーツ、電気、テレビなど保険適用外の料金
高額療養費制度によって各医療保険組合等からの払戻しを受けられる金額
往診などで医療機関に支払う保険適用外の交通費や手間賃、手数料など
診断書などの各種証明書料金
めがねやコルセット、車椅子などの補装具・治療用装具の費用
海外での治療に支払った医療費用
鍼灸、マッサージ、柔道整復にかかった治療費

上記は例示です。
このほか給付の対象となるか分からない場合は、かかりつけの医師または都道府県等の窓口へお問い合わせください。

軽快した場合、公費負担医療の対象外になることがあります

指定難病の制度では、多くの場合、重症度あるいは障害の程度が中等度以上に相当する場合に限って公費負担（医療費助成）が受けられる仕組みになっています。よって、軽度の場合は助成の対象外となることがほとんどです。
毎年1回、指定難病の更新のために難病指定医あるいは協力難病指定医を受診し、更新のための診断書を交付してもらうことになりますが、この段階で病気が軽快していたら、医療費助成の対象にならない可能性があります。
ただし、軽症者に対する特例もありますので、その仕組みも知っておきましょう（下記参照）。

軽症者の特例

指定難病で軽症者（公費負担の対象外）であっても「高額な医療を継続すること」が必要な場合は、医療費助成の対象となります。「高額な医療を継続すること」とは、月ごとの医療費総額（自己負担分以外を含む）が33,330円を超える月が年間3回以上ある場合、とされています。
例えば、普段は健康保険を使って3割の自己負担をしているのであれば、その自己負担が1万円以上の月が年間で3回以上ある場合、軽症者の特例が適用されます。

［参考］再生不良性貧血の重症度分類

再生不良性貧血の重症度基準で、Stage2以上が対象とされています。
なお、Stage1であっても、高額な治療を継続することが必要な方については、上記の「軽症者の特例」が適用される場合もあります。くわしくは、再生不良性貧血の重症度へ

令和2年9月1日現在