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PNH：発作性夜間ヘモグロビン尿症との生活の情報サイト

PNHに対する新しい治療アプローチが望まれています

現在の標準治療は、血管内溶血の原因となる補体の一部を標的としています[1][2]。

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標準治療を受けた患者さんの中には、時間の経過と共に血管外溶血が起こり、貧血、疲労、輸血依存症などが現れる方がいます[3][4]。

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PNHでみられる溶血は、補体の働きを制御する補体制御たんぱくが欠損していることが原因です。補体のしくみは複雑で、血管内溶血や血管外溶血が起こるしくみなどが詳しくわかってきたのは最近のことです[1][5][6][7][8]。補体に着目したPNHの研究はこれからも進展していくことが期待されています。

 

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PNH（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria）：発作性夜間ヘモグロビン尿症

  1. Hillmen P et al. Br J Haematol. 2013;162(1):62-73.

  2. Brodsky RA. Blood. 2014;124(18):2804-2811.

  3. Gullipalli D et al. J Immunol. 2018;201(3):1021-1029.

  4. Panse J et al. Am J Hematol. 2023;98(suppl 4):S20-S32.

  5. Hillmen P et al. N Engl J Med. 2021;384(11):1028-1037.

  6. Mastellos DC et al. Expert Rev Hematol. 2014;7(5):583-598.

  7. Röth A et al. Blood. 2020;135(12):912-920.

  8. Notaro R, Luzzatto L. N Engl J Med. 2022;387(2):160-166.
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